【残りあと3日！】腹部大動脈瘤はどうなったら治療成功か

皆さんこんにちは、樺です。

9/9に始まったCFもいよいよ残すところあと3日となりました。

皆様の温かいご支援をいつも大変嬉しく、有難く拝見しております。最後の一日まで頑張って参ります。

ところで、我々は腹部大動脈瘤の治療薬創出を目標としておりますが、

AAAはどうなったら解決

なんでしょうか？

この点は臨床試験の目指す”エンドポイント”という概念にもかかわる重要な点です。

前にも同じようなテーマで少しお話をしましたが、ある治療薬ＸがAAAの増大速度を抑制して、「0.5mm/年」遅くなったとしましょう。以前、腹部大動脈瘤の増大速度は「平均2.4mm/年」くらいとお話しましたが、治療薬Xを飲むと「平均1.9mm/年」くらいになるという事ですよね。

これが、統計学的には有意に増大を抑制した！という結果だったとして、「0.5mmゆっくり成長すれば、それ治療薬になるんですか？」という点が悩ましいですよね。

こういう、数値上は有意な差があるとされていても、臨床的に意味あるの？という点を考えることは臨床試験では非常に重要で、「これって効いてるって言っていいのか？」が常に焦点にになります。

AAAはどうなったら、臨床的に意味のある治療となるのか。

例えば「大きさは変わらないけれど破裂しない」状態にする薬？

例えば「じわじわ大きくはなるけれど、手術が必要になるまでの期間がすごく長くなる」薬？

「AAAは変わりないけど、合併しやすい心疾患が起こらなくなる」薬？

もしくは「腹部大動脈瘤が徐々に小さくなっていく」薬？

サイズが縮んだらすなわち治療成功でいいのか、はまだ誰にもわかりません。まず薬によってAAAが縮んだことがなく、縮んだ後のAAAが破裂せずにおとなしくなるのかもよくわからないからです。

「動脈瘤が小さければ破裂率は低い」と言っているのに、矛盾しないか、とも思いますが以前にもお話したように、一度血管の状態が変化するとそれが綺麗に（中に含まれる細胞や組織まで）元通りになることはあまりなく、サイズは縮んでいても実はもろい状態が続いていたりいないか、縮んだあとに動脈の血の巡りが悪くなっていないか、など、「介入によって起きた結果が本当にいい状態なのか」も今後検証していく必要があるかもしれません。

F-HAAAT試験の結果は、それが様々な意味で「成功」であっても「失敗」であっても、何かしらのヒントが得られます。そのヒントを見て、また次の課題を考えて解決していく…というのが研究の果てしないところですね。

では、また次回。